Terapia CAR-T refundowana od września

(23.08.2021 r.) Pacjenci Kliniki Transplantacji Szpiku, Onkologii i Hematologii Dziecięcej Przylądek Nadziei Uniwersyteckiego Szpitala Klinicznego we Wrocławiu zmagający się z oporną na dostępne terapie nawrotową ostrą białaczką limfoblastyczną od 1 września będą mieli dostęp do terapii CAR-T.

- Minister zdrowia Adam Niedzielski opublikował 17 sierpnia 2021 r. pozytywną decyzję refundacyjną dla terapii CAR-T we wskazaniu oporna/nawrotowa ostra białaczka limfoblastyczna do stosowania u dzieci i dorosłych do 25. roku życia.

To decyzja o dostępie do terapii, na którą czekali eksperci, pacjenci pediatryczni i ich rodzice. Dotychczas w przypadku dzieci potrzebujących tej terapii leczonych w klinice „Przylądek Nadziei”, jedynym rozwiązaniem było uruchomienie zbiórek i zakup komercyjny produktu. Od 1 września leczenie terapią CAR-T będzie finansowane przez Narodowy Fundusz Zdrowia.

Klinika Transplantacji Szpiku, Onkologii i Hematologii Dziecięcej „Przylądek Nadziei” Uniwersyteckiego Szpitala Klinicznego we Wrocławiu jest pierwszym i jedynym ośrodkiem w Polsce, certyfikowanym do stosowania terapii CAR-T u dzieci i młodych dorosłych do 25. roku życia z ostrą/ nawrotową białaczką limfoblastyczną. W klinice terapię CAR-T podano już 9 dzieciom.
 
– Pierwszy pacjent Kliniki Przylądek Nadziei USK otrzymał komórki CAR-T 3 marca 2020 roku – mówi prof. Krzysztof Kałwak z Kliniki Transplantacji Szpiku, Onkologii i Hematologii Dziecięcej USK we Wrocławiu. – Dzięki terapii udało się u niego uzyskać wreszcie – po 7 latach od rozpoczęcia leczenia bardzo opornej białaczki ujemną chorobę resztkową. Po kilkunastu miesiącach od podania komórek CAR-T są one ciągle obecne w organizmie małego pacjenta i działają. Od tamtej pory leczenie zastosowaliśmy łącznie u kilkorga małych pacjentów, którzy wyczerpali już inne możliwości leczenia. Dzieci te mają się dobrze, większość z nich mogła wrócić w krótkim czasie do domów. To bardzo dobre informacje, ponieważ nie mogliśmy tym dzieciom wcześniej już w żaden sposób pomóc. Obserwowana zatem w naszej praktyce klinicznej skuteczność CAR-T budzi nadzieję i daje szansę na pokonanie wyjątkowo trudnego przeciwnika, jakim jest oporna lub nawrotowa ostra białaczka limfoblastyczna z komórek B, tam, gdzie tej szansy jeszcze niedawno nie było. Jestem niezmiernie szczęśliwy, bo terapia CAR-T będzie dostępna dla każdego naszego pacjenta, który zostanie zakwalifikowany do tego leczenia” – dodaje prof. Kałwak.

CAR-T to przygotowywana indywidualnie, jednorazowa terapia genowo-komórkowa, która do walki z nowotworem wykorzystuje układ odpornościowy dzięki poddaniu modyfikacji genetycznej limfocytów T pacjenta. W wyniku tej ingerencji limfocyty zyskują dodatkowy receptor, tzw. chimerowy receptor antygenowy, wychwytujący i niszczący komórki nowotworu.

Materiał filmowy z pierwszego w Polsce podania CAR-T u dziecka
https://www.youtube.com/watch?v=I4mrleZShIM

fot. USK we Wrocławiu