Przełom w leczeniu pacjentów - aHUS

Wrocław, 26.02.2020 r




Przełom w leczeniu pacjentów, którzy z uwagi na rzadką chorobę o tle genetycznym (aHUS) nie kwalifikowali się do przeszczepu.
Pierwszy taki przeszczep w Polsce To był przeszczep z gatunku niemożliwych. Lekarze z Uniwersyteckiego Szpitala Klinicznego we Wrocławiu dzięki dostępnemu już w Polsce leczeniu, jednym z najdroższych leków na świecie, przeszczepili nerkę 43 - letniej mieszkance Dolnego Śląska, która z uwagi na rzadką chorobę genetyczną przez lata nie kwalifikowała się do przeszczepu. To pierwszy taki zabieg w Polsce u dorosłej osoby.
Choroba rozpoczęła się, gdy pacjentka miała 32 lata i została hospitalizowana z powodu ostrej niewydolności nerek dziesięć dni po porodzie. Pomimo wdrożonego leczenia nie udało się przywrócić czynności nerek, pacjentka przez lata musiała być dializowana.

- Całe moje życie koncentrowało się wokół szpitala - mówi Dorota Sobczak. - Dializy ograniczały moje życie zawodowe, ewentualne wyjazdy były możliwe tylko w miejsca gdzie znajdowały się stacje dializ, bo co dwa dni na kilka godzin musiałam zgłosić się na zabieg hemodializy.

W 2010 roku wykonano u pacjentki przeszczep nerki, w którym rozwinął się proces wykrzepiania w drobnych naczyniach.

- W badaniach rozpoznano cechy atypowego zespołu hemolityczno-mocznicowego - mówi prof. Magdalena Krajewska Kierownik Kliniki Nefrologii i Medycyny Transplantacyjnej. - Jest to choroba, która prowadzi w konsekwencji do uszkodzenia narządów wewnętrznych z niedokrwistością i niewydolnością nerek - tłumaczy.

- Po latach walki o refundację, NFZ zakwalifikował mnie do leczenia w ramach programów lekowych - mówi Dorota Sobczak. - Terapia dawała nadzieję, że kolejny przeszczep nie zostanie odrzucony.
Niestety pojawiły się komplikacje.

- Dawcy nadal nie udało się dobrać z powodu wysokiego stopnia uczulenia chorej, czyli obecności przeciwciał przeciwko potencjalnym dawcom narządu. - Konieczne było przeprowadzenie specjalnego programu odczulania z użyciem dożylnych wlewów immunoglobulin i podania leku niszczącego krwinki białe - tłumaczy dr hab. Dorota Kamińska z Kliniki Nefrologii i Medycyny Transplantacyjnej. - Dzięki ogromnemu doświadczeniu lekarzy z Kliniki Nefrologii odczulanie udało się wykonać z powodzeniem.

Po 3 miesiącach od zakończenia leczenia odczulającego (25.09.2019) wykonano przeszczepienie nerki od dawcy zmarłego, a z uwagi na aHUS od dnia przed przeszczepieniem stosowany jest lek ekulizumab. Teraz podawany jest co dwa tygodnie.

- Kilka miesięcy po przeszczepie, jesteśmy całkowicie pewni, że terapia działa - a przeszczepiona nerka funkcjonuje prawidłowo - mówi prof. Oktawia Mazanowska z Kliniki Nefrologii i Medycyny Transplantacyjnej - Z wiedzy jaką dziś mamy na temat tej choroby wynika, że lek powinien być podawany nieprzerwanie, dopóki przeszczepiony narząd spełnia swoją funkcję.

Roczna terapia to Pani Doroty wynosi blisko 2 mln złotych. Lek jest refundowany.